作为一种起因复杂、治疗困难的消化道疾病，克罗恩病（CD）自被人类发现以来，就一直困扰着医学界和患者。
2020年牛津学术医学期刊《Journal of Crohn's and Colitis》（克罗恩病和结肠炎杂志）发布的一篇文章中提到，研究显示在治疗克罗恩病导致的肛周瘘方面，使用间充质干细胞能长期保证安全，且治疗效果持久。
这一消息可以说是继《Lancet》（柳叶刀）在2016年发表的间充质干细胞被纳入对复杂性肛周瘘患者避免全身性免疫抑制和手术的治疗后的又一个好消息。
起因不明，痛苦却实实在在
作为一种发病率较高炎性疾病，据统计，全球有超过1000万人患有克罗恩病和溃疡性结肠炎。而在国内，克罗恩病的患病率已经达到每万人2.29人。
惊人的发病率，对应的却是尚且不明的发病机制和难以根治的疾病特性。这种慢性、易反复发作的肠道疾病，目前并没有根治手段。而源于自身免疫异常的属性又让治疗受到多种因素制约，难以生效。
患者除了要忍耐疾病带来的溃疡外，也要面对长期治疗的心理压力，自身免疫的特性也使得患者在治疗时面临是否进行免疫抑制的抉择。
除了疾病本身的对人体的伤害之外，克罗恩病漫长的病程也会带来便血、腹腔脓肿甚至因为反复炎症引发癌症。这些并发症都使得治疗成为确诊后不可迟缓的选择。
研发治疗持续不懈，给患者提供新选择
经过几十年的发展，克罗恩病的治疗方法经过了抗炎药物、免疫抑制剂、激素类药物、抗TNF类治疗和目前受到关注的间充质干细胞疗法。
相比单克隆抗体改善疲劳状态、阻止炎症细胞进入肠道的用途。当下用于治疗克罗恩病的干细胞疗法通常用于修复患者因为反复感染而出现的肛周瘘。和其他炎症相比，肛周瘘会给患者带来更大的痛苦和严重影响其正常的日常生活。肛门周围慢性化脓感染创道难以愈合的同时，其中也含有脓液、粪便等引发反复感染的物质。症状严重的患者甚至会出现大便失禁的情况。
为何选择间充质干细胞？
利用间充质干细胞多向分化潜能和旁分泌效应，对克罗恩病导致的炎症，有良好的改善效果，近年也有越来越多的研究者发现在治疗肠道疾病中干细胞的效果。
比起常规药物单纯阻止、减轻炎症的效果，干细胞发挥旁分泌效应和产生免疫效应外，其多向分化性能也有助于修复组织损伤和重塑肠道环境。这些特性能够让治疗更加高效的进行，间充质干细胞由于其表面抗原较为模糊，不易引起患者体内的免疫反应，副作用也能相对减少。
副作用小、能促进再生，这些属性都使其能够很好的针对克罗恩病治疗漫长、炎症频发的特点。
良好的性能和广阔的前景，自然会引来关注和投资。
今年2月，日本著名制药企业，武田制药（Takeda）向日本厚生劳动省递交了用于克罗恩病治疗的干细胞疗法上市申请。申请生产和销售Darvadstrocel，用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病成人患者的复杂肛瘘。
Darvadstrocel是一种通过异基因来源制备的脂肪干细胞悬浮液。可以用于治疗克罗恩病患者的复杂肛周瘘等症状。目前美国FDA也授予Darvadstrocel治疗成人患者复杂肛周瘘的再生医学先进疗法（RMAT）。
Darvadstrocel在2018年于欧洲已经作为Alofisel（商品名）获得批准，在日本临床试验的通过也意味着这种药品为日本超过70000名克罗恩病患者带来疗效的日子又近了一步。
国内现在也已经有医院开展以脐带间充质干细胞治疗中重度溃疡性结肠炎的临床研究和干细胞药物临床试验。相信不久的将来，以前许多难治或者治不好的疾病或许都可以通过干细胞移植的方式得到有效的治疗。
参考资料：
1、多篇研究成果解读科学家们在克罗恩病研究领域取得的新成果！ - 专区 - 生物谷 (bioon.com)
2、尚无治愈方法的克罗恩病 看看干细胞有何治疗效果_新浪医药新闻 (sina.com)
3、Long-term Evaluation of Allogeneic Bone Marrow-derived Mesenchymal Stromal Cell Therapy for Crohn's Disease Perianal Fistulas - PubMed (nih.gov)
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