背景：

3月5日，据CNN最新报道，一名被称为“伦敦病人”的艾滋病患者在接受干细胞移植治疗3年后，病情得到了控制。该报道称，针对“伦敦病人”的病例研究报告将于本周发表在权威医学期刊《自然》杂志上。“伦敦病人”也很有可能成为全世界第二个通过该方法“治愈”的艾滋病患者。

先说几个值得注意的关键点：

1/这位“伦敦病人”被治愈了吗？

还不确定，但已停药，病情已持续18个月得到好转。

2/这种疗法能被大规模应用于艾滋病患者吗？

不能，这种疗法具有很大的风险，目前艾滋病人只要每天按时按量吃药，就能维持患者的长期健康。（艾滋病不是绝症，是慢性病。）

3/这是基因编辑疗法吗？

患者接受了干细胞移植，干细胞的捐献者是携带罕见基因突变CCR5-delta32的人，这种人对HIV具有与生俱来的抗性。

4/意义是什么？

这种治疗方法不适合所有患者，但为艾滋病的治疗策略提供了希望

5/很贵

因为骨髓移植与干细胞治疗高昂的价格，以及潜在的副作用，这种治疗方法其实本身也不具有可大规模推广的可能。

很多媒体报道中在用“治愈”这个词，我觉得我们有必要讨论一下究竟什么叫"治愈"？

治愈是在无抗艾药物帮助下血液中无法检测到HIV病毒？还是全身无法检测到艾滋病病毒？

现阶段应该很难对艾滋病的“治愈”做一个明确的定义。

要知道，艾滋病作为逆转录病毒，除了血液外，还能侵入身体多个组织细胞的基因组。

进入细胞基因组后可以进入潜伏期，数年不产生HIV病毒。而这些潜伏的HIV病毒库（HIV latent reservoirs）可能在数年后卷土重来。

这次伦敦病人的报道，目前只是证明在血液中没有检测到HIV病毒，而其他常见的HIV病毒库是否有HIV病毒并没提及。

除了血液，由于被感染的免疫细胞可以进入身体各个组织，所以淋巴组织， 肠道系统， 神经系统，以及很多其他器官（如肺、皮肤、肝脏等）都可以成为潜伏的HIV病毒库[1]。

而这次的伦敦病人，目前已知只是在血液中没有检测到病毒。

要知道第一例艾滋病治愈的柏林病人，可是自2007年后，在长达12年的时间里，血液，大脑，淋巴组织，肠道，肝脏等常见HIV病毒库中，都没有检测到任何HIV病毒。

如果我们将“治愈”定义为全身都无法检测到艾滋病病毒，现在说他是第二例，有点为时过早。就算将“临床治愈”限定为血液，短短18个月也并不足够证明其效果。

一切都需要等确定其他HIV病毒库的存在HIV病毒与否才能给出答案。

从学界对该新闻的报道就看得出来。在一些大众媒体在标题中突出“cured” 或者“治愈”的字眼之时，科学媒体还是比较克制的。

连这篇Nature论文的作者Ravindra Gupta也只愿称“长期缓解（long-term remission）”, 而不愿使用“治愈 (Cured)”这个词。

因为骨髓移植与干细胞治疗高昂的价格，以及潜在的副作用，这种治疗方法其实本身也不具有可大规模推广的可能。

需要说明一下的是，通过用CCR5突变的干细胞或者骨髓来取代病人原有的造血系统，与贺建奎的基因编辑疗法还是有根本的不同。

CCR5突变的干细胞只是在造血系统里去除CCR5的影响。由于CCR5在身体其他部分,比如神经元的移动以及连接的潜在作用，仅仅在艾滋病情有独钟的血液系统里去除CCR5肯定比全身去除CCR5的风险更小。

而贺建奎的基因编辑疗法是突变掉全身所有CCR5，其潜在的风险远高于在单一的血液系统移除CCR5。

但这不代表基因编辑疗法没有用武之地。

除了无脑一波全部拿掉的胚胎基因编辑，科学家已经开始探究特异性基因编辑的方法。

比如2月刚在Nature发文探讨用腺病毒载体搭载魔剪的AAV-CRISPR9系统在小鼠体内的应用，可以用于在特定器官进行基因编辑[2]。

虽然该项研究中还是出现了脱靶，但也算为降低基因编辑的副作用提供一条新的思路。

CCR5 的基因编辑疗法的意义是不小的，可当前的问题，是无法排除潜在的脱靶效应，以及无法避免在非造血系统敲除CCR5的副作用。

贺建奎在没有解决这些问题之前一意孤行，其可能造成的后果不是CCR5所谓积极的意义可以弥补的。

如果有一天能在T细胞特异并精准移除CCR5的时候，我们也许才能真正开始谈通过编辑CCR5来治疗以及抵抗艾滋病。

Reference：

[1] Barton, K., A. Winckelmann, and S. Palmer, HIV-1 Reservoirs DuringSuppressive Therapy. Trends Microbiol, 2016. 24(5): p. 345-355.

[2] Nelson, C.E., et al., Long-term evaluation of AAV-CRISPR genomeediting for Duchenne muscular dystrophy. Nature Medicine, 2019.

本文摘于ViaX科研教育知乎机构号

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