近两年大热的 CRISPR-Cas9 基因编辑器的发明，给基因编辑领域带来了翻天覆地的变化，它可能会让未来医学、农业、食品，甚至能源行业都发生根本性的改变。

简单来说，CRISPR-Cas9 的出现，就好比我们从泥板刻字时代飞跃到了用 Word 编辑文字的时代。

那么，今天王先森将为你详细介绍 CRISPR-Cas9 基因编辑技术。

一、基因编辑器是什么？

在了解一下 CRISPR-Cas9 的诞生过程之前，我们先来看一看 CRISPR-Cas9 究竟是什么。

CRISPR-Cas 其实是在细菌体内的一组生物分子，它们是细菌抵御病毒入侵的免疫系统。这个系统主要由 CRISPR 和 Cas 两部分组成。

其中，CRISPR 的这个部分序列和入侵细菌的病毒 DNA 序列非常相似，主要负责识别和定位病毒 DNA。

而 Cas 则负责剪切删除掉这些病毒 DNA，这样细菌就可以避免被病毒干扰，完成对病毒的免疫大作战。

 所以，CRISPR-Cas 是细菌内的免疫系统。早在1987年，人们就发现了有着特殊序列机构的 CRISPR 基因，后来才认识了 Cas，和其他 Cas 蛋白相比，Cas9 简单小巧，更易于人工合成。简单的核酸定位加上简单的剪切蛋白，为简单高效的基因编辑器的诞生奠定了基础。

二、CRISPR-Cas9备受追捧的原因

那么，CRISPR-Cas9 技术的突破性到底在哪儿，为什么会引起如此巨大的热潮？

我认为主要有三个方面的原因：

首先，跟读取相比，编辑是一种进阶能力，它可以赋予你更多的自由度和操控权，但也更难实现。在生物科学领域，今天我们已经通过各种方法积累了不少生物大数据，可是对生物体的编辑和刺激技术却非常有限，而这恰恰是科研和医疗越来越迫切的需求。

举个例子，今天我们可以只花一天时间就能完成对一个人全基因组的测绘，但是比较精确的基因编辑技术上个世纪90年代才出现，而且效率很低，直到 CRISPR-Cas9 的出现才有了较大的进步。类似地，在神经科学领域，我们已经对大脑作了非常多的读取和分析，但刺激大脑的研究工作却少得多。

其次， CRISPR-Cas9 突破了以往的基因编辑技术的局限，同时保障了精确度和操作的简便性 。

因为CRISPR-Cas9 只需要一段很短小的 RNA 片段和 Cas9 这个简单的剪切蛋白就可以完成任务，从简化操作和降低成本带来了质的飞跃。

此外，CRISPR-Cas9 还有不少额外的福利，比如它可以同时编辑多个基因位点，没有物种限制，可以实现基因驱动等等。

总之，这些优势进一步扩展了 CRISPR-Cas9 的使用场景和现实意义。

三、几乎“无所不能”的利器

这样看来，CRISPR-Cas9 可以说是像人工智能一样，是能让很多创新根植于其上的平台级技术，因为理论上借助它就能实现任何我们想要的生物改造。那么在非基因治疗的领域，它的产业机会在于各种应用的开发。

比如Biosciences 公司，就是把注意力放在基因编辑以外更广阔的应用领域：科研、生物工程以及农业，这也正是 CRISPR-Cas9 应用的热点方向。

拿当中的基础科研领域来说，最常见的是对疾病病因的筛查和疾病模型的建立。

简单的 CRISPR-Cas9 让对大量潜在致病基因进行地毯式的摸排成为可能。现有的成果是，利用这一方法，科研人员已经筛选出了可以增强免疫细胞抵抗 HIV，就是艾滋病病毒能力的关键基因，发现了致癌的关键基因突变，找到了寄生虫生存的必须基因等等。

再比如，许多疾病尤其是精神疾病，有着多基因控制的复杂致病原因，因为 CRISPR-Cas9 可以同时进行多基因编辑，这就使得构建这些疾病的小鼠模型的工作量能从数年数月缩减到数天。

除了基础科研领域，CRISPR-Cas9 还可以为古生物学研究、农业、能源等带来前所未有的技术手段，接下来几篇日记我将会为大家详细展开介绍。

不过，几乎无所不能的 CRISPR-Cas9 在一个地方还不够完美，那就是在对人的基因治疗中，它还存在着一定程度的脱靶问题。和用于非人体生物或者体外细胞时不同，当 CRISPR-Cas9 直接用于人体改造的时候，我们无法分离编辑成功和不成功的细胞。因此把 CRISPR-Cas9 以及所有基因编辑技术直接用于人体治疗的时机还不够成熟，还有许多需要提高的技术细节。

所以我们说，目前比较成功的医学应用都是针对体外细胞或组织的。

什么意思呢？

比如针对干细胞的基因编辑，把白血病患者的骨髓造血干细胞改造之后再植回患者体内，就相当于完成了不需要寻找配型的自身骨髓移植。