RetroSense Therapeutics正在开创一种全新的基因治疗方法，以恢复视网膜退行性疾病患者的视力。他们因为视网膜中的感光细胞受损而导致失明。人眼中的感光细胞包括杆状细胞和锥状细胞两种。这些细胞的主要功能就是把进入眼睛里的光信号转换为神经冲动，然后发送到大脑里，这样我们就产生了视觉。一旦感光细胞在视网膜退行性疾病中死去，比如患有视网膜色素变性或者干性老年黄斑变性，则一般视力和在昏暗处的视力都会下降。这种情况会越来越严重，最终将会导致失明。RetroSense 正在开发一种新的基因治疗方案，通过将一个新的感光基因导入到视网膜细胞之中来恢复眼睛对光线的感知能力。因为导致 RP 的基因缺陷超过了100种，详细研究每一种基因在当前技术条件下是不可能完成的。 RetroSense 的方案是植入一种新的感光因子，这样就不用顾虑是哪个基因缺陷造成的问题，都可以对视力产生恢复的作用。也就是说这种治疗方案可以适用于几乎所有的 RP 患病类型。
RST-001
RetroSense 首要候选疗法 RST-001 引入了一种感光基因 channelrhodopsin-2，这种基因可以在视网膜细胞内创建一种光感受器，可以用来恢复因为患有 RP 或者干性老年黄斑变性这样的视网膜退行性疾病患者的视力。这种基因已经在动物身上做了长期大量的研究，安全性和有效性都已经得到验证。RST-001 首先是为治疗视网膜色素变性而研发的一种治疗方案，如果最终获得成功，还会应用到晚期干性老年黄斑变性的治疗中。
临床试验
2015年8月，RetroSense 获得美国食品与药品监督局（FDA）的许可，对 RST-001 进行临床试验。临床试验的追踪代码为 NCT02556736，可以到 www.clinicaltrials.gov 网站进行查询。2016年5月21日，公司宣布对第一例病人进行了治疗。目前进行的临床实验是为了评估这种治疗方案在人类身上的安全性和病人对剂量的耐受性。截至本文完成时，还没有给出明确的实验结果。根据 clinicaltrials.gov 网站上的信息显示，本次临床试验将持续到2017年4月，我们会及时跟踪报道试验的最新进展。
参考链接：
http://retrosense.com/development.html
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