基因治疗( gene therapy)：主要是体细胞基因治疗，利用载体直接或间接将目的基因导入受损靶器官或细胞，实现治疗目的。
基因治疗基本策略：基因置换、基因添加、基因干预、自杀基因治疗和基因免疫治疗等。
1、基因置换矫正基因缺陷：基因置换( gene replacement)又称为基因矫正( gene correction)，是指将特定的目的基因导入特定的细胞,通过定位重组，以导入的正常基因置换基因组内原有的缺陷基因。
2、基因添加矫正基因缺陷：基因添加( gene augmentation)又称为基因增补，是通过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。基因添加有两种类型：① 针对特定的缺陷基因导入其相应的正常基因，使导入的正常基因整合到基因组中，而细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能；② 向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。
3、基因干预抑制某个基因的表达：基因干预( gene interference)是指用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。此类基因治疗的靶基因往往是过度表达的癌基因或者是病毒基因。常用的方法是采用反义核酸、核酶或者干扰RNA技术等抑制基因表达。
4、自杀基因治疗恶性肿瘤：将“自杀”基因转入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而实现清除肿瘤的目的。
5、基因免疫治疗肿瘤：通过将抗癌免疫增强细胞因子，以增强肿瘤微环境中的抗癌症免疫反应。
