美国FDA药品评价与研究中心(CDER)共批准了55款新药,包括7款CGT疗法
FDA批准Krystal Biotech的局部可重复使用基因疗法beremagene geperpavec(商品名:Vyjuvek)
FDA批准Sarepta Therapeutics的delandistrogene moxeparvovec(商品名:Elevidys)
FDA批准BioMarin的valoctocogene roxaparvovec(商品名:Roctavian)用于治疗先天性因子VIII缺乏症且FVIII活性低于1 IU/dL的成年严重血友病A患者
FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的自体基因编辑细胞疗法exagamglogene autotemcel(商品名:Casgevy)钢构